Dialectic Therapeutics, Inc., klinička biotehnološka tvrtka sa sjedištem u Teksasu usredotočena na stvaranje inovativnih novih tehnologija za liječenje raka, danas je objavila da je US Food and Drug Administration (FDA) dodijelila oznaku lijeka siročad DT2216 za liječenje T-stanica limfom. DT2216 je Dialecticov spoj prve generacije izgrađen korištenjem svoje vlasničke i nove tehnološke platforme Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™).

“Ovo je važna prekretnica u razvoju DT2216, našeg vodećeg spoja APTaD™. Odluka FDA da dodijeli oznaku lijeka siročad naglašava naše uvjerenje da bi DT2216 mogao biti obećavajući terapeutik za pacijente s limfomom T-stanica”, rekao je dr. David Genecov, predsjednik i glavni izvršni direktor Dialectic-a. "Postoji kritična nezadovoljena potreba za ljudima s dijagnozom ovog rijetkog karcinoma, u kojem trenutno odobrene terapije imaju relativno niske stope odgovora."

Normalne T-stanice zahtijevaju ekspresiju BCL-XL kako bi preživjele selekciju timusa tijekom svog razvoja. Nakon selekcije timusa BCL-XL normalne T-stanice više ne eksprimiraju BCL-XL. Međutim, mnogi limfomi T-stanica ponovno eksprimiraju BCL-XL kao mehanizam njihove neoplastične transformacije i dopušta njihovo daljnje preživljavanje kao maligne bolesti. Studije su pokazale važnost BCL-XL u preživljavanju limfoma T-stanica. Dialectic je u pretkliničkim studijama pokazao da je DT2216 učinkovit tretman za limfom T-stanica.

FDA-ov Ured za razvoj proizvoda za siročad dodjeljuje status oznake siročad lijekovima i biološkim lijekovima koji su namijenjeni sigurnom i učinkovitom liječenju, dijagnostici ili prevenciji rijetkih bolesti ili stanja koja pogađaju manje od 200,000 ljudi u SAD-u. Oznaka lijeka za siročad pruža određene prednosti, uključujući financijske poticaje za podršku kliničkom razvoju i potencijal za do sedam godina tržišne ekskluzivnosti u SAD-u nakon odobrenja regulatora.

ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:

The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.