Hoth Therapeutics, Inc. danas je najavila razvojna ažuriranja za svoj novi lijek protiv raka, HT-KIT. Hotov inovativni pristup, koji koristi kemijski stabilan antisense oligonukleotid za ciljanje protoonkogena KIT kroz pomicanje KIT mRNA transkripata, ima potencijal kao KIT-ciljani terapeutik sam, ili u kombinaciji sa agensima koji ciljaju KIT signalizaciju, u liječenju Zloćudni tumori povezani s KIT-om.
Putem sponzoriranog znanstveno-istraživačkog ugovora sa Državnim sveučilištem Sjeverne Karoline, tim je koristio pristup pomaka okvira HT-KIT mRNA na stanicama leukemije mastocita in vitro i otkrio da su ekspresija KIT proteina, signalizacija i funkcija smanjeni. Liječenje HT-KIT-om spriječilo je rast stanica raka i induciralo smrt stanica tijekom 72 sata. U modelu miša s humaniziranom leukemijom mastocita, rast tumora i infiltracija drugih organa smanjeni su, a smrt tumorskih stanica povećana kada je HT-KIT inducirao pomaknutu c-KIT mRNA.
Hoth je podnio nekoliko patentnih prijava za zaštitu ovog IP-a diljem svijeta.
“S našim lijekom HT-KIT odbijamo ključni signal raka koji je uključen u više agresivnih karcinoma, kao što su sistemska mastocitoza, leukemija mastocita, gastrointestinalni stromalni tumori i akutna mijeloična leukemija. Naš pristup izbjegava zamke povezane s KIT mutacijama ciljanjem mRNA. Naš sljedeći krug pretkliničkih studija je u tijeku i uzbuđeni smo što možemo iskoristiti rezultate za naš planirani Pre-IND sastanak s FDA-om kasnije ove godine,” izjavio je Robb Knie, glavni izvršni direktor Hotha.
HT-KIT, novi molekularni entitet, određen je kao lijek siročad za liječenje mastocitoze ranije 2022. HT-KIT Hoth je uspješno dovršio izvedivost proizvodnje lijeka HT-KIT u suradnji s WuXi STA.
Oznaka lijeka za siročad FDA dodjeljuje se istraživačkim terapijama koje se bave rijetkim medicinskim bolestima ili stanjima koja pogađaju manje od 200,000 ljudi u Sjedinjenim Državama. Status lijeka siročad pruža pogodnosti proizvođačima lijekova, uključujući pomoć u procesu razvoja lijekova, porezne olakšice za kliničke troškove, izuzeća od određenih naknada FDA-e i sedam godina tržišne ekskluzivnosti nakon odobrenja.