Kliknite ovdje ako je ovo vaše priopćenje za javnost!

Studija raka koštane srži sada je proširena

CTI BioPharma Corp. je danas objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) produžila razdoblje pregleda za primjenu novih lijekova (NDA) za pacritinib za liječenje odraslih pacijenata sa srednjim ili visokim rizikom primarnog ili sekundarnog (post-policythemia vera) ili post-esencijalna trombocitemija) mijelofibroza (MF) s početnim brojem trombocita <50 × 109/L. Datum djelovanja Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) produžen je za tri mjeseca do 28. veljače 2022.

Ispiši Prijateljski, PDF i E-mail

U drugom tromjesečju 2021., FDA je dodijelila prioritetnu reviziju za CTI-jev NDA za pacijente s mijelofibrozom s PDUFA datumom 30. studenog 2021. Tijekom rasprave o označavanju proizvoda, FDA je zatražila dodatne kliničke podatke, koji su dostavljeni agenciji 24. studenog 2021. Ranije danas, FDA je obavijestila tvrtku da smatra da dostavljanje podataka predstavlja "veliku izmjenu" NDA i stoga je datum PDUFA produžen za tri mjeseca kako bi se osiguralo dodatno vrijeme za potpunu reviziju podnošenje. U ovom trenutku, CTI nije svjestan nekih većih nedostataka u aplikaciji.

Pacritinib je novi oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2, IRAK1 i CSF1R, bez inhibicije JAK1. NDA je prihvaćen na temelju podataka iz kliničkih ispitivanja faze 3 PERSIST-2 i PERSIST-1 i faze 2 PAC203, s fokusom na pacijente s teškom trombocitopenijom (broj trombocita manji od 50 x 109/L) uključene u ove studije koji su primali pacritinib 200 mg dva puta na dan, uključujući i pacijente koji nisu bili naivni na liječenju i pacijente koji su prethodno bili izloženi inhibitorima JAK2. U studiji PERSIST-2, u bolesnika s teškom trombocitopenijom koji su liječeni pacritinibom od 200 mg dva puta dnevno, 29% pacijenata imalo je smanjenje volumena slezene od najmanje 35%, u usporedbi s 3% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju , koji je uključivao ruksolitinib; 23% pacijenata imalo je smanjenje ukupnih rezultata simptoma od najmanje 50%, u usporedbi s 13% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju. U istoj populaciji bolesnika liječenih pacritinibom, nuspojave su općenito bile niskog stupnja, koje su se mogle kontrolirati suportivnom njegom i rijetko su dovele do prekida liječenja. Broj trombocita i razina hemoglobina također su stabilizirani.

Mijelofibroza je karcinom koštane srži koji rezultira stvaranjem fibroznog ožiljnog tkiva i može dovesti do trombocitopenije i anemije, slabosti, umora i povećanja slezene i jetre. U SAD-u postoji otprilike 21,000 7,000 pacijenata s mijelofibrozom, od kojih 50 109 ima tešku trombocitopeniju (definiranu kao broj trombocita u krvi manji od 2 xXNUMX/L). Teška trombocitopenija povezana je s lošim preživljavanjem i velikim opterećenjem simptoma i može se pojaviti kao posljedica progresije bolesti ili toksičnosti lijeka s drugim JAKXNUMX inhibitorima kao što su JAKAFI i INREBIC.

Ispiši Prijateljski, PDF i E-mail

O autoru

Linda Hohnholz, urednica eTN-a

Linda Hohnholz piše i uređuje članke od početka svoje radne karijere. Ovu je urođenu strast primijenila na mjestima kao što su Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center i sada TravelNewsGroup.

Ostavite komentar