Novi podaci o autoimunoj hemolitičkoj anemiji toplih antitijela

Rigel Pharmaceuticals, Inc. danas je objavio objavu podataka u American Journal of Hematology iz otvorene, multicentrične, kliničke studije faze 2 fostamatiniba u odraslih s autoimunom hemolitičkom anemijom toplih antitijela (wAIHA) koji nisu uspjeli barem jednom prethodno liječenje. Objavljeni podaci pokazuju da je fostamatinib, oralni inhibitor tirozin kinaze slezene (SYK), brzo i trajno povećao razine hemoglobina (Hgb), s klinički značajnim odgovorima Hgb uočenim u gotovo polovice pacijenata, a profil sigurnosti i podnošljivosti u skladu s postojećim Baza podataka o sigurnosti fostamatiniba pacijenata u više proučavanih programa bolesti. Publikacija pod naslovom “Fostamatinib za liječenje autoimune hemolitičke anemije toplih antitijela: faza 2, multicentrična, otvorena studija” dostupna je na web stranici časopisa.

“Rezultati uočeni u našoj fazi 2 studije o toploj autoimunoj hemolitičkoj anemiji jačaju potencijal fostamatiniba da pomogne pacijentima s ovim rijetkim, ozbiljnim poremećajem krvi za koje trenutno nije odobrena terapija usmjerena na bolest”, rekao je Raul Rodriguez, Rigelov predsjednik i glavni izvršni direktor časnik. “Ako bude odobren, fostamatinib ima potencijal biti prva terapija za pacijente s wAIHA-om 2023. i bit će druga odobrena indikacija za fostamatinib.”

Studija faze 2 procijenila je odgovor na fostamatinib u dozi od 150 mg dva puta dnevno (dva puta dnevno) u odraslih pacijenata s wAIHA i aktivnom hemolizom s Hgb manjim od 10 g/dL koji nisu uspjeli barem jedno prethodno liječenje. Primarni cilj bio je Hgb veći od 10 g/dL s povećanjem od ≥2 g/dL u odnosu na početnu vrijednost do 24. tjedna bez terapije spašavanja ili transfuzije crvenih krvnih stanica. Studija je pokazala da je 46% (11/24) pacijenata postiglo primarni cilj, s 1 kasnim odgovorom u 30. tjednu (ukupno 12 ispitanika [50%]). Povećanja medijana Hgb otkrivena su u 2. tjednu i održala se tijekom vremena. Najčešći nuspojave (AE) bile su proljev (42%), umor (42%), hipertenzija (27%), vrtoglavica (27%) i nesanica (23%). Nuspojave su se mogle kontrolirati i u skladu s sigurnosnom bazom podataka fostamatiniba za više od 3,900 pacijenata s više bolesti (reumatoidni artritis, B-stanični limfom, COVID-19 i imunološka trombocitopenija (ITP)). Nisu otkriveni novi sigurnosni signali.