CSL Behring je danas objavio da je Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatila Zahtjev za stavljanje u promet (MAA) za etranacogen dezaparvovec (EtranaDez) u okviru ubrzanog postupka procjene. Etranacogene dezaparvovec je ispitivana genska terapija temeljena na adeno-povezanom virusu pet (AAV5) koja se primjenjuje kao jednokratno liječenje bolesnika s hemofilijom B s teškim fenotipom krvarenja. Ako bude odobren, etranacogene dezaparvovec će osobama koje žive s hemofilijom B u Europskoj uniji (EU) i Europskom gospodarskom prostoru (EEA) pružiti prvu opciju liječenja genskom terapijom koja značajno smanjuje stopu godišnjih krvarenja nakon jedne infuzije. Ubrzana procjena potencijalno skraćuje vremenski okvir nakon što se MAA prihvati za pregled i daje se za lijek kada se očekuje da će terapija biti od velikog javnog zdravstvenog interesa, posebno u pogledu terapijskih inovacija.
“Kao prvi kandidat za gensku terapiju za hemofiliju B, ova ključna regulatorna prekretnica dovodi CSL Behring korak bliže ispunjenju obećanja o genskoj terapiji za zajednicu poremećaja krvarenja”, rekla je Emmanuelle Lecomte Brisset, voditeljica globalnih regulatornih poslova u CSL Behringu. “Radujemo se suradnji s regulatornim tijelima kako bismo preobrazili potencijal genske terapije ljudima koji žive s ovim iscrpljujućim, doživotnim stanjem.”
MAA je potkrijepljena pozitivnim nalazima iz ključnog ispitivanja HOPE-B, najvećeg ispitivanja genske terapije u hemofiliji B do sada. Bolesnici s hemofilijom B klasificirani kao s teškim fenotipom krvarenja liječeni etranacogenom dezaparvovec pokazali su smanjenu prilagođenu godišnju stopu krvarenja (ABR) za 64% i pokazali superiornost u odnosu na profilaksu 18 mjeseci nakon liječenja u usporedbi sa 6-mjesečnim ciklusom. Dodatno, došlo je do stabilnog i trajnog povećanja prosječne razine aktivnosti faktora IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec je posebno dizajniran da omogući gotovo normalnu sposobnost zgrušavanja krvi rješavanjem temeljnog uzroka stanja: neispravnog gena F9 koji uzrokuje nedostatak faktora zgrušavanja IX (FIX).
“Prihvaćanje etranacogene dezaparvovec na pregled od strane EMA-e podupire našu nemilosrdnu težnju da poboljšamo živote i dobrobit onih koji žive s hemofilijom B i drugim rijetkim i ozbiljnim medicinskim poremećajima,” rekao je Bill Mezzanotte, izvršni potpredsjednik, voditelj istraživanja i razvoja i Glavni medicinski službenik za CSL Limited. “Ponosni smo što radimo s uniQureom kako bismo bili na čelu ovog znanstvenog napretka koji ima za cilj da hemofiliju B učini sekundarnim dijelom života pacijenta umjesto stalnom brigom.”
Višegodišnji klinički razvoj vodio je uniQure (Nasdaq: QURE), a sponzorstvo kliničkih ispitivanja u Sjedinjenim Državama prešlo je na CSL Behring nakon što je stekao globalna prava za komercijalizaciju etranacogene dezaparvovec. CSL Behring je u procesu tranzicije sponzorstva kliničkih ispitivanja u Europskoj uniji.
