Novo kliničko ispitivanje relapsirane akutne limfoblastne leukemije

JW Therapeutics objavila je odobrenje za istraživački novi lijek (IND) od strane Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA) Kine za proučavanje anti-CD19 autolognog himernog antigena receptora T (CAR-T) staničnog imunoterapijskog proizvoda Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injekcija) u liječenju pedijatrijskih i mladih odraslih pacijenata s relapsiranom ili refraktornom B-staničnom akutnom limfoblastnom leukemijom (r/r B-ALL).

Akutna limfoblastna leukemija B-stanica (B-ALL) najčešći je malignitet u pedijatriji[1]. Otpornost na kemoterapeutske agense što rezultira relapsom i progresijom bolesti, te preživljenje nakon relapsa je slabo u bolesnika s B-ALL. Kemoterapija za spašavanje mogla bi biti opcija, ali nije dovoljna za izliječenje relapsirane ili refraktorne agresivne bolesti. Dugotrajno preživljavanje bilo je ograničeno zbog slabog odgovora, niske stope remisije i visoke stope relapsa nakon spasonosne kemoterapije. Trenutno ne postoji standardni učinkovit tretman za r/r B-ALL. Alogena transplantacija hematopoetskih matičnih stanica (alo-HSCT) pojavila se kao obećavajuća strategija, no dugoročna stopa preživljavanja još uvijek ne može postići zadovoljstvo[2]. Relaps bolesti nakon terapije ostaje značajan izazov, a nove mogućnosti liječenja još uvijek su hitno potrebne za produljenje dugoročnog preživljavanja pacijenata s r/r B-ALL.

Ova studija (JWCAR029-006) je faza I, otvorena, jednostruka, studija eskalacije doze u Kini, koja ima za cilj procijeniti sigurnost, djelotvornost i farmakokinetički profil Carteyve® u pedijatrijskih i mladih odraslih pacijenata s r/r B-ALL, kao i za određivanje preporučene doze faze II (RP2D).