Hemab Therapeutics, biotehnološka tvrtka koja razvija terapiju sljedeće generacije za ozbiljne poremećaje krvarenja i tromboze, danas je predstavila svog glavnog kandidata, HMB-001, novo bispecifično antitijelo s potencijalom za liječenje Glanzmannove trombastenije (GT) i drugih rijetkih poremećaja krvarenja. . Tvrtka je predstavila obećavajuće pretkliničke podatke o HMB-001 tijekom Virtualnog kongresa Europske udruge za hemofiliju i srodne poremećaje 2022., održanog od 2. do 4. veljače 2022.
Na konferenciji, Hemab je istaknuo podatke iz studija koje istražuju mehanizam djelovanja za HMB-001 na cynomolgus majmunima i eksperimente s trombocitima pacijenata s GT. Subkutano primijenjene pojedinačne doze HMB-001 in vivo pokazale su o dozi ovisnu akumulaciju endogenog faktora VIIa (FVIIa), s trajanjem učinka koji podržava tjedno do jednom mjesečno doziranje. Potvrđeno je da je TLT-1, protein pronađen na površini aktiviranih trombocita na mjestu ozljede, prisutan na GT trombocitima i utvrđeno je da HMB-001 značajno poboljšava FVIIa olakšanu ex vivo GT agregaciju trombocita u TLT-1 ovisnom način.
Kombinirajući nakupljanje i potenciranje aktivnosti, HMB-001 dovodi aktivnost endogenog FVIIa na razine koje se smatraju terapeutski učinkovitima na temelju kliničkog iskustva s rekombinantnim faktorom VIIa (rFVIIa). HMB-001 je bispecifično antitijelo, pri čemu je FVIIa koji se veže za jednu ruku već prisutan u krvotoku pacijenta (endogeni), a TLT-1 koji se veže za drugu ruku prisutan je na površini aktiviranog trombocita; ovo učinkovito, i posebno, regrutira FVIIa na površinu aktiviranog trombocita. Ruka koja veže FVIIa sprječava tijelo da ga razbije, povećavajući dostupnu koncentraciju u krvotoku na novu višu razinu stabilnog stanja tijekom nekoliko dana. Neutralno vezanje FVIIa znači da je još uvijek aktivan i može igrati ulogu u formiranju hemostatskih čepova. Usmjeravajući aktivirane trombocite na mjesto vaskularnog oštećenja s visokom koncentracijom FVIIa (putem TLT-1), tijelo stvara dovoljno strukturno čvrstih građevnih blokova za formiranje zdravih hemostatskih čepova.
U partnerstvu s Haemnetom, koji radi sa zdravstvenim djelatnicima, pacijentima, zajednicama i drugim dionicima na poboljšanju života ljudi s poremećajima krvarenja kroz istraživanje, obrazovanje i komunikaciju, Hemab započinje studije prirodne povijesti pacijenata s GT do početka 2022. razumjeti učestalost i vrste krvarenja, broj zahvaćenih osoba, varijabilnost bolesti i utjecaj na život i životni vijek.
Hemab će započeti kliničko ispitivanje faze 1/2 na pacijentima s GT krajem 2022. kako bi procijenio sigurnost i učinkovitost HMB-001, u početku u suradnji s vodećom tvrtkom za klinička istraživanja faze 1, Richmond Pharmacology Ltd.
ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:
- U partnerstvu s Haemnetom, koji radi sa zdravstvenim djelatnicima, pacijentima, zajednicama i drugim dionicima na poboljšanju života ljudi s poremećajima krvarenja kroz istraživanje, obrazovanje i komunikaciju, Hemab započinje studije prirodne povijesti pacijenata s GT do početka 2022. razumjeti učestalost i vrste krvarenja, broj zahvaćenih osoba, varijabilnost bolesti i utjecaj na život i životni vijek.
- Za TLT-1, protein koji se nalazi na površini aktiviranih trombocita na mjestu ozljede, potvrđeno je da je prisutan na GT trombocitima, a za HMB-001 je utvrđeno da značajno poboljšava FVIIa olakšanu ex vivo GT agregaciju trombocita u TLT-1-ovisnoj način.
- HMB-001 je bispecifično antitijelo, s jednim krakom koji veže FVIIa koji je već prisutan u krvotoku pacijenta (endogeno), a drugim krakom koji veže TLT-1 prisutan na površini aktiviranog trombocita.
