U drugom tromjesečju 2021., FDA je dodijelila prioritetnu reviziju za CTI-jev NDA za pacijente s mijelofibrozom s PDUFA datumom 30. studenog 2021. Tijekom rasprave o označavanju proizvoda, FDA je zatražila dodatne kliničke podatke, koji su dostavljeni agenciji 24. studenog 2021. Ranije danas, FDA je obavijestila tvrtku da smatra da dostavljanje podataka predstavlja "veliku izmjenu" NDA i stoga je datum PDUFA produžen za tri mjeseca kako bi se osiguralo dodatno vrijeme za potpunu reviziju podnošenje. U ovom trenutku, CTI nije svjestan nekih većih nedostataka u aplikaciji.
Pacritinib je novi oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2, IRAK1 i CSF1R, bez inhibicije JAK1. NDA je prihvaćen na temelju podataka iz kliničkih ispitivanja faze 3 PERSIST-2 i PERSIST-1 i faze 2 PAC203, s fokusom na pacijente s teškom trombocitopenijom (broj trombocita manji od 50 x 109/L) uključene u ove studije koji su primali pacritinib 200 mg dva puta na dan, uključujući i pacijente koji nisu bili naivni na liječenju i pacijente koji su prethodno bili izloženi inhibitorima JAK2. U studiji PERSIST-2, u bolesnika s teškom trombocitopenijom koji su liječeni pacritinibom od 200 mg dva puta dnevno, 29% pacijenata imalo je smanjenje volumena slezene od najmanje 35%, u usporedbi s 3% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju , koji je uključivao ruksolitinib; 23% pacijenata imalo je smanjenje ukupnih rezultata simptoma od najmanje 50%, u usporedbi s 13% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju. U istoj populaciji bolesnika liječenih pacritinibom, nuspojave su općenito bile niskog stupnja, koje su se mogle kontrolirati suportivnom njegom i rijetko su dovele do prekida liječenja. Broj trombocita i razina hemoglobina također su stabilizirani.
Mijelofibroza je karcinom koštane srži koji rezultira stvaranjem fibroznog ožiljnog tkiva i može dovesti do trombocitopenije i anemije, slabosti, umora i povećanja slezene i jetre. U SAD-u postoji otprilike 21,000 7,000 pacijenata s mijelofibrozom, od kojih 50 109 ima tešku trombocitopeniju (definiranu kao broj trombocita u krvi manji od 2 xXNUMX/L). Teška trombocitopenija povezana je s lošim preživljavanjem i velikim opterećenjem simptoma i može se pojaviti kao posljedica progresije bolesti ili toksičnosti lijeka s drugim JAKXNUMX inhibitorima kao što su JAKAFI i INREBIC.
ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
