Akebia Therapeutics®, Inc. danas je objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) izdala potpuni odgovor (CRL) na Akebijinu aplikaciju za novi lijek (NDA) za vadadustat, ispitivani faktor prolil hidroksilaze induciran oralnom hipoksijom (HIF- PH) inhibitor koji se razmatra za liječenje anemije zbog kronične bubrežne bolesti (CKD). FDA izdaje CRL kako bi naznačio da je ciklus pregleda za prijavu završen i da aplikacija nije spremna za odobrenje u svom sadašnjem obliku.
FDA je zaključila da podaci u NDA ne podržavaju povoljnu procjenu koristi i rizika vadadustata za pacijente na dijalizi i nedijalizne bolesnike. FDA je izrazila zabrinutost za sigurnost primjećujući neuspjeh u postizanju neinferiornosti u MACE-u u populaciji pacijenata koji ne idu na dijalizu, povećani rizik od tromboembolijskih događaja, uzrokovan trombozom vaskularnog pristupa u bolesnika na dijalizi, i rizik od ozljede jetre uzrokovane lijekovima. CRL je naveo da bi Akebia mogao istražiti načine za potencijalno demonstriranje povoljne procjene koristi i rizika kroz nova klinička ispitivanja. Akebia će razgovarati o detaljima CRL-a sa svojim suradničkim partnerima i zatražiti sastanak s FDA-om.
“Izuzetno smo razočarani što smo dobili CRL za vadadustat, terapiju koja ima potencijal pomoći pacijentima s anemijom zbog CKD. I dalje vjerujemo da podaci podupiru pozitivnu procjenu koristi i rizika vadadustata za pacijente s anemijom zbog CKD-a, osobito u bolesnika na dijalizi,” rekao je John P. Butler, glavni izvršni direktor Akebije. “Unatoč ovom neuspjehu, nastavljamo raditi u pravcu poboljšanja života ljudi pogođenih bubrežnom bolešću.”
U listopadu 2021., Akebiin suradnički partner, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), podnio je zahtjev za početno stavljanje u promet vadadustata Europskoj agenciji za lijekove za vadadustat, za liječenje anemije uzrokovane CKD u odraslih; pregled je u tijeku. U Japanu je vadadustat odobren kao lijek za anemiju uzrokovanu CKD-om u odraslih pacijenata koji ovise o dijalizi i koji ne ovise o dijalizi.
Akebia će biti domaćin konferencijskog poziva u srijedu, 30. ožujka u 6:00 po istočnom vremenu kako bi se razgovaralo o CRL-u i sljedećim koracima.
ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.
