Prema novoj preliminarnoj studiji, djeca i tinejdžeri s Touretteovim sindromom koji su liječeni eksperimentalnim lijekom zvanim ecopipam mogli su poboljšati rezultate na testovima težine tikova tri mjeseca kasnije. Istraživanje koje je objavljeno danas, 30. ožujka 2022., bit će predstavljeno na 74. godišnjem sastanku Američke akademije za neurologiju koji se osobno održava u Seattleu od 2. do 7. travnja 2022. i virtualno od 24. do 26. travnja 2022. Touretteov sindrom je neurološki poremećaj karakteriziran motoričkim i verbalnim tikovima, koji su ponavljajući pokreti i vokalizacije potaknuti neodoljivom željom da ih proizvedu.

"Naši rezultati su uzbudljivi, jer sugeriraju da ecopipam obećava kao tretman za smanjenje broja, učestalosti i ozbiljnosti tikova koje mladi ljudi doživljavaju s Touretteovim sindromom", rekao je autor studije Donald L. Gilbert, dr. med., iz Dječje bolnice Cincinnati Medical Centar u Ohiju i član Američke akademije za neurologiju. "To je osobito istinito jer mnogi ljudi s bolešću koji uzimaju lijekove koji su trenutno dostupni i dalje imaju iscrpljujuće simptome ili doživljavaju debljanje ili druge nuspojave."

Istraživanje je obuhvatilo 149 djece i tinejdžera u dobi od šest do 17 godina s Touretteovim sindromom. Podijeljeni su u dvije skupine: 74 je liječeno ecopipamom, 75 placebom.

Istraživači su mjerili ozbiljnost tikova sudionika koristeći dvije uobičajene skale ocjenjivanja tikova na početku studije i ponovno tri mjeseca kasnije. Prvi test mjeri motoričke i vokalne tikove i ima maksimalnu ocjenu 50. Drugi test razmatra ukupne simptome tika i ozbiljnost oštećenja vezanog uz tikove. Ima maksimalan broj bodova od 100. Viši rezultati na bilo kojem od testova ukazuju na teže simptome i negativan učinak na svakodnevni život.

Nakon tri mjeseca, istraživači su otkrili da je skupina koja je uzimala ecopipam imala manje i manje izražene tikove i da je ukupno bila bolja prema oba rezultata testa.

U prosjeku, sudionici koji su uzimali ecopipam poboljšali su ocjenu težine motoričkih i vokalnih tikova s 35 na 24, što je smanjenje od 30%. To je u usporedbi s onima koji su uzimali placebo, koji su se u isto vrijeme poboljšali s prosječne ocjene ozbiljnosti tika od 35 na 28, što je smanjenje od 19%.

Kada su istraživači pogledali rezultate drugog testa kako bi procijenili ukupnu učinkovitost ecopipama, otkrili su da su se oni koji su uzimali lijek poboljšali s prosječnog rezultata od 68 na 46, što je smanjenje od 32%, u usporedbi s onima koji su uzimali placebo, koji su se poboljšali od prosječna ocjena od 66 do 54, smanjenje od 20%.

Gilbert je primijetio da je 34% sudionika koji su uzimali ecopipam iskusilo nuspojave poput glavobolje i umora, dok je 21% onih koji su uzimali placebo.

"Prethodna istraživanja sugeriraju da problemi s dopaminom, neurotransmiterom u mozgu, mogu biti povezani sa simptomima Touretteovog sindroma, te da D1 dopaminski receptori igraju ključnu ulogu", rekao je Gilbert. “Dopaminski receptori se nalaze u središnjem živčanom sustavu. Kada primaju dopamin, stvaraju signale za različite mentalne i fizičke funkcije poput kretanja. Različiti receptori pomažu u kontroli različitih funkcija. Dok je ecopipam još uvijek u fazi testiranja, to je prvi lijek koji cilja na D1 receptor umjesto na D2 receptor, koji je cilj lijekova koji su trenutno na tržištu. Naši rezultati pokazuju da ecopipam zaslužuje više studija kao održiva opcija liječenja Touretteovog sindroma kod mladih ljudi u budućnosti.”

Ograničenje studije je njezino tromjesečno trajanje. Gilbert je napomenuo da će, iako je standardno za ovu vrstu istraživanja, biti važno saznati hoće li poboljšanja simptoma trajati dulje.