JZP150 je dobio oznaku Fast Track od strane US Food and Drug Administration (FDA) za PTSP na temelju ozbiljne prirode poremećaja. Prema FDA-i, ova je oznaka namijenjena olakšavanju razvoja i ubrzanju pregleda lijekova koji liječe ozbiljna stanja i imaju potencijal za rješavanje nezadovoljenih medicinskih potreba.
“FDA-ova brza oznaka JZP150 značajno je priznanje i ozbiljnim, tekućim, nezadovoljenim medicinskim potrebama pacijenata s PTSP-om i potencijalnim prednostima novog mehanizma JZP150 za liječenje ovog iscrpljujućeg poremećaja”, rekao je Rob Iannone, MD, MSCE, izvršni potpredsjednik , istraživanje i razvoj te glavni medicinski direktor tvrtke Jazz Pharmaceuticals. “Teret bolesti PTSP-a može imati razoran utjecaj na pacijente i njihove obitelji zbog ovog uobičajenog stanja gdje se očekuje da će se prevalencija povećati. Jazz je posvećen razvoju i komercijalizaciji inovativnih lijekova, a napredak u kliničkom razvoju JZP150 je početak značajnog putovanja za pomoć osobama koje žive s PTSP-om.”
PTSP je psihijatrijski poremećaj koji pogađa milijune ljudi, a pacijenti često imaju nekontrolirane simptome koji utječu na njihovu sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i društvenog funkcioniranja. Trenutno odobreni lijekovi imaju ograničenu učinkovitost i ne postoji lijek za to stanje. Samo su dva antidepresiva dobila odobrenje od FDA za liječenje simptoma PTSP-a u posljednjih 20 godina. Nijedna odobrena terapija nije usmjerena na temeljnu biologiju koja takve traumatske događaje i iskustva pretvara u kroničnu bolest mentalnog zdravlja PTSP.
“PTSP duboko utječe na živote, odnose i karijere ljudi koji žive s ovim poremećajem. Potrebni su nam bolji tretmani kako bismo pomogli onima koji su traumatizirani da povrate svoje živote”, rekao je John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., profesor translacijskog istraživanja i profesor psihijatrije, neuroznanosti i psihologije na Sveučilištu Yale. “JZP150 cilja na novi mehanizam u mozgu, a ovo novo ispitivanje faze 2 u PTSP-u pomoći će nam da saznamo više o sigurnosti i učinkovitosti molekule kao potencijalnog liječenja za pacijente koji bi imali koristi od nove terapije.”
O ispitivanju faze 2
Multicentrično, dvostruko slijepo, randomizirano, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje procijenit će dvije doze JZP150, a provodi se na 40 američkih istraživačkih mjesta. Ispitivanje će uključiti 270 odraslih osoba u dobi od 18 do 70 godina s dijagnozom PTSP-a prema kriterijima Dijagnostičkog i statističkog priručnika za mentalne poremećaje Američkog psihijatrijskog udruženja, 5. izdanje (DSM-5).
Primarna krajnja točka ispitivanja mjeri promjene sudionika od početka studije do kraja liječenja pomoću ocjene iz skale PTSP-a koju provodi kliničar (CAPS-5). CAPS-5 je strukturirani klinički intervju i smatra se zlatnim standardom za dijagnosticiranje i procjenu pacijenata s PTSP-om. Obuhvaća 30 stavki pomoću kojih liječnici mogu postaviti dijagnozu PTSP-a i procijeniti ozbiljnost simptoma kao i utjecaj na društveno i radno funkcioniranje. Ispitivanje ima nekoliko sekundarnih krajnjih točaka, uključujući promjene u ocjenama na ljestvici ozbiljnosti kliničkih globalnih dojmova i skala ozbiljnosti globalnog dojma pacijenta od početka studije do kraja liječenja.
Oko 150 JZP
JZP150 je ispitivana mala molekula formulirana da selektivno inhibira enzim amid hidrolaze masnih kiselina (FAAH) i trenutno je u razvoju za liječenje posttraumatskog stresnog poremećaja (PTSP) kod odraslih. Kod PTSP-a, deficiti nestanka straha doprinose postojanju traumatskih sjećanja. Intervencije za promicanje učenja o izumiranju straha temelj su liječenja PTSP-a. Trenutni farmakološki tretmani prve linije, kao što su selektivni inhibitori ponovne pohrane serotonina, ublažavaju neke simptome PTSP-a, ali nisu dizajnirani za rješavanje temeljnog problema (učenje o izumiranju straha i njegova konsolidacija). Podaci iz prethodnih pretkliničkih i kliničkih studija s JZP150 pružaju dokaze da inhibicija FAAH može poboljšati prisjećanje sjećanja na izumiranje straha i ublažiti anksiogene učinke stresa.
Jazz je u listopadu 150. od SpringWorks Therapeuticsa stekao svjetska prava na JZP04457845, koji se ranije zvao PF-2020. Pfizer Inc. je izvorno otkrio i razvio molekulu i licencirao je isključivo SpringWorksu.
O posttraumatskom stresnom poremećaju
Posttraumatski stresni poremećaj (PTSP) je uobičajeno psihijatrijsko stanje koje može biti posljedica izravne ili neizravne izloženosti traumatskim događajima i iskustvima. Osobe s PTSP-om imaju intenzivne i uznemirujuće misli i osjećaje povezane s njihovim iskustvom koji traju dugo nakon njihovog traumatskog događaja, te mogu ponovno proživjeti događaj kroz flashbackove ili noćne more te osjećati tugu, strah, ljutnju i odvojenost od drugih ljudi. Teret PTSP-a je golem s pacijentima koji se bore kontrolirati svoje simptome, obavljati svakodnevne aktivnosti i društveno funkcionirati. Postoji značajna nezadovoljena potreba za pacijentima s PTSP-om jer ne postoji terapija koja liječi korijenski uzrok poremećaja.
