Sionna Therapeutics je danas najavila službeno pokretanje tvrtke i zatvaranje financiranja serije B od 111 milijuna dolara. Krug je vodio OrbiMed uz sudjelovanje fondova savjetovanih od strane T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., podružnice u potpunom vlasništvu QIA-e, državnog fonda Katara, i prethodnih investitora uključujući RA Capital, TPG's Fond Rise, Atlas Venture i Zaklada za cističnu fibrozu. Sionna je do danas prikupila oko 150 milijuna dolara.
Sionna unaprjeđuje cijev prvih u klasi malih molekula dizajniranih za potpuno obnavljanje funkcije proteina transmembranskog regulatora vodljivosti cistične fibroze (CFTR) koji je neispravan u CF, stabilizirajući CFTR-ovu prvu domenu koja veže nukleotide (NBD1). Vodeći uzrok CF je genetska mutacija ΔF508 koja utječe na stabilnost NBD1 i funkciju CFTR.
U klinički prediktivnim in vitro modelima CF, Sionnine male molekule ciljane na NBD1, u kombinaciji s drugim komplementarnim modulatorima, pokazale su potencijal za normalizaciju savijanja, sazrijevanja i stabilnosti CFTR proteina na koje utječe genetska mutacija ΔF508. To omogućuje pravilan promet CFTR-a na staničnu površinu i normalnu regulaciju protoka iona i vode. Potpuno vraćanjem funkcije CFTR za pacijente s genetskom mutacijom ΔF508 na razine koje se vide u stanicama ljudi bez CF, Sionnin cijev ima potencijal da pruži najbolju učinkovitost u klasi i optimalnu kliničku korist za osobe s CF.
“NBD1 je dobro poznata i istražena meta, ali se do sada smatralo nelijekom. Na temelju naših usmjerenih napora i kontinuiranog napretka na NBD1, vidimo potencijal za normalizaciju funkcije CFTR-a kod velike većine ljudi s CF-om,” rekao je Mike Cloonan, predsjednik i glavni izvršni direktor Sionna Therapeutics. “Naša misija u Sionni je značajno poboljšati zdravlje i kvalitetu života za osobe koje i dalje pate od cjeloživotnih posljedica i tereta života s CF. S ovim financiranjem, našim jakim sindikatom i našim iskusnim i talentiranim timom, uzbuđeni smo što ćemo lansirati Sionnu i fokusirani smo na napredovanje prvih spojeva iz našeg diferenciranog cjevovoda u kliniku.”
CF je ozbiljna, potencijalno smrtonosna genetska bolest uzrokovana mutacijom gena CFTR koja dovodi do nakupljanja sluzi u plućima i dišnim putovima, poremećene funkcije gušterače i drugih poremećaja u radu organa koji mogu imati značajan i često ozbiljan utjecaj na zdravlje i život očekivanja. Širom svijeta živi preko 100,000 ljudi s CF-om, ii, od kojih 90 posto ima genetsku mutaciju ΔF508 koja se javlja unutar NBD1 domene CFTR-a. Ova mutacija uzrokuje da se NBD1 razvija na tjelesnoj temperaturi i narušava funkciju CFTR. Unatoč dostupnosti trenutno odobrenih tretmana i značajnom napretku postignutom na drugim ciljevima unutar CFTR-a, većina ljudi s ΔF508 ne postiže punu funkciju CFTR-a. NBD1 je neophodan za normalizaciju funkcije CFTR-a i proizvodnju zdrave sluzi koja slobodno teče u dišnim putovima, probavnom sustavu i drugim organima.
ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
