CTI BioPharma Corp. objavila je da je Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila VONJO (pacritinib) za liječenje odraslih sa srednjim ili visokim rizikom primarnom ili sekundarnom (post-policythemia vera ili post-esencijalna trombocitemija) mijelofibrozom s brojem trombocita ispod 50 × 109/L. VONJO je novi oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2 i IRAK1, bez inhibicije JAK1. Preporučena doza VONJO-a je 200 mg oralno dva puta dnevno. VONJO je prva odobrena terapija koja se posebno odnosi na potrebe pacijenata s citopenijskom mijelofibrozom.
"Današnje odobrenje VONJO-a uspostavlja novi standard skrbi za pacijente s mijelofibrozom koji pate od citopenične mijelofibroze", rekao je John Mascarenhas, dr. med., izvanredni profesor medicine, hematologije i medicinske onkologije, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicini u New Yorku . “Pokazano je da mijelofibroza s teškom trombocitopenijom, definiranom kao broj trombocita u krvi ispod 50 × 109/L, rezultira lošim ishodima preživljavanja zajedno s iscrpljujućim simptomima. Ograničene mogućnosti liječenja ovu bolest su pretvorile u područje hitne neispunjene medicinske potrebe. Drago mi je vidjeti da je nova, učinkovita i sigurna opcija liječenja sada dostupna za ove pacijente.”
“U SAD-u postoji otprilike 21,000 pacijenata s mijelofibrozom, od kojih dvije trećine imaju citopenije (trombocitopeniju ili anemiju), koje su obično posljedica toksičnosti drugih odobrenih terapija. Teška trombocitopenija, definirana kao broj trombocita ispod 50 × 109/L, javlja se u jedne trećine ukupne populacije mijelofibroze i ima posebno lošu prognozu. Uz odobrenje VONJO-a, uzbuđeni smo što sada možemo ponuditi novu terapiju koja je posebno odobrena za pacijente s citopenijskom mijelofibrozom. U potpunosti smo financirani za komercijalno lansiranje, nakon naših transakcija duga i tantijema s DRI-om, i veselimo se što ćemo pacijentima u roku od 10 dana pružiti VONJO, potencijalno najbolju terapiju u klasi za pacijente s citopenijskom mijelofibrozom,” rekao je Adam R. Craig , dr. med., predsjednik i glavni izvršni direktor CTI Biopharma. “Želio bih zahvaliti pacijentima, njegovateljima, osoblju za klinička ispitivanja i istraživačima koji su omogućili VONJO klinička ispitivanja. Također sam zahvalan CTI timu na njihovom vrijednom radu i predanosti te njihovoj usredotočenosti na potrebe pacijenata.”
Ubrzano odobrenje temelji se na rezultatima učinkovitosti iz ključne faze 3 PERSIST-2 studije lijeka VONJO u bolesnika s mijelofibrozom (broj trombocita manji ili jednak 100 × 109/L). Bolesnici su randomizirani 1:1:1 kako bi primali VONJO 200 mg dva puta dnevno (BID), VONJO 400 mg jednom dnevno (QD) ili najbolju dostupnu terapiju (BAT). Dopuštena je prethodna terapija inhibitorima JAK2. U ovoj studiji, u skupini bolesnika s početnim brojem trombocita ispod 50 × 109/L koji su liječeni pacritinibom 200 mg BD, 29% pacijenata imalo je smanjenje volumena slezene od najmanje 35% u usporedbi s 3% pacijenata koji su primali najbolja dostupna terapija, koja je uključivala ruksolitinib. Kao dio ubrzanog odobrenja, CTI je dužan opisati kliničku korist u potvrdnom ispitivanju. Kako bi ispunio ovaj zahtjev nakon odobrenja, CTI planira dovršiti ispitivanje PACIFICA, s očekivanim rezultatima sredinom 2025. godine.
Najčešće nuspojave (≥20%) nakon VONJO 200 mg dva puta dnevno bile su proljev, trombocitopenija, mučnina, anemija i periferni edem. Najčešće ozbiljne nuspojave (≥3%) nakon VONJO 200 mg dva puta dnevno bile su anemija, trombocitopenija, pneumonija, zatajenje srca, napredovanje bolesti, pireksija i karcinom skvamoznih stanica kože.
ŠTO ISKLJUČITI IZ OVOG ČLANKA:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
